CRISPR基因编辑不像想象的那样精确和安全

 作者:容维蹭     |      日期:2017-10-03 05:11:10
vrvr / Alamy库存照片迈克尔Le Page CRIPSR的一项研究表明我们不应该急于尝试在人体内编辑CRISPR基因组编辑英国Wellcome Sanger研究所的Allan Bradley说,这项技术可能导致DNA的大量缺失或重排,这意味着一些基于CRISPR的疗法可能不如我们想象的那么安全 CRISPR基因组编辑技术正在彻底改变生物学,使我们能够创造新的植物和动物品种,并为各种疾病开发治疗方法 CRISPR Cas9蛋白通过在特定位置切割细胞的DNA来起作用当细胞修复损伤时,一些DNA字母会在这个位置发生变化 - 这种效应可以被用来禁用基因至少,它应该如何工作但是在对小鼠和人类细胞的研究中,布拉德利的研究小组已经发现,在大约五分之一的细胞中,CRISPR导致缺失或重排超过100个DNA字母长这些令人惊讶的变化有时会长达数千个字母对于目前使用CRISPR的目的,该发现不是问题但是一些团体正在开发一种治疗方法,包括使用CRISPR编辑人体内数十亿个细胞如果布拉德利是对的,那么这些细胞中的一些可能会变成癌细胞 “在患者的一生中,有可能导致癌症,”布拉德利说 “在进入人体临床试验之前,我们需要了解更多信息”“我确实相信这些研究结果是强有力的,”澳大利亚国立大学的Gaetan Burgio说,他是CRISPR的专家,他已经揭穿了之前研究质疑该方法安全性的研究 “这是一项表现良好且非常重要的研究”这一发现仅在另一个研究小组报告基因编辑胚胎干细胞存在癌症风险的一个月之后,原因完全不同去年还有人声称,CRISPR会导致远离目标部位的大量突变,但Burgio和其他人指出该研究存在严重缺陷,并且已经被撤回 “总的来说,这给基于CRISPR的基因治疗带来了更多的安全挑战,但它并没有影响其使用,”Burgio对新研究结果表示目前正在开发CRISPR技术的许多变体,包括改变特定DNA字母的基础编辑和不完全切断DNA的切口酶这些方法可能会更加安全一些研究小组还使用CRISPR的修饰形式来控制基因的活性,而不是直接改变基因的DNA那么为什么成千上万使用CRISPR的团队以前没有发现过这个因为他们一直在寻找目标部位周围狭窄区域的小突变如果整个区域被删除,这种方法使得看起来好像根本没有突变 “你找到了你想要的东西,”布拉德利说期刊参考:Nature Biotechnology,DOI:10.1038 / nbt.4192关于这些主题的更多信息: